Odobren je novi lijek za hemofiliju! Evo kako djeluje
- Budite prvi i komentirajte!
- 1 min čitanja
FDA je odobrila novi preventivni tretman za osobe s određenim tipovima hemofilije, koji može značajno smanjiti epizode krvarenja, ponekad na samo nekoliko puta godišnje.
Hemofilija je rijetko stanje koje utječe na zgrušavanje krvi, što dovodi do dugotrajnog krvarenja nakon ozljeda ili operacija, a ponekad i do spontanih krvarenja u mišićima, zglobovima ili organima.
Novoodobreni tretman, marstacimab-hncq, namijenjen je osobama starijim od 12 godina s hemofilijom A ili B, dva najčešća oblika ovog poremećaja, koji se razlikuju po proteinima uključenim u proces zgrušavanja.
Marstacimab-hncq se primjenjuje kao tjedna injekcija putem unaprijed napunjene olovke, što nudi alternativu postojećim preventivnim tretmanima koji zahtijevaju višestruke infuzije tjedno.
Dr. med. Ann Farrell, iz FDA-inog Centra za evaluaciju lijekova, za WebMD je istaknula važnost marstacimaba-hncq te naglasila da je to prvi tretman te vrste koji djeluje ciljanjem proteina uključenog u proces zgrušavanja krvi. To naglašava predanost FDA-e u napredovanju inovativnih i sigurnih terapija.
Kako djeluje novi lijek?
Za razliku od tradicionalnih tretmana koji dodaju faktore zgrušavanja krvi, marstacimab-hncq smanjuje prirodno prisutni protein koji razrjeđuje krv.
Odobrenje FDA temelji se na kliničkom ispitivanju 116 muških sudionika koji su imali tešku hemofiliju A ili B, s čestim krvarenjima bilo od ozljeda ili spontano. Tijekom prvih šest mjeseci ispitivanja 33 sudionika koristilo je standardne tretmane po potrebi, dok su 83 primala preventivne tretmane. U sljedećih 12 mjeseci svi sudionici prešli su na preventivnu upotrebu marstacimaba-hncq.
Istraživači su uspoređivali godišnje epizode krvarenja tijekom standardnih tretmana s onima pod marstacimabom-hncq. Tretmani po potrebi rezultirali su prosjekom od 38 epizoda godišnje, što je smanjeno na 3,2 s marstacimabom-hncq. Preventivni tretmani imali su prosjek od 7,85 epizoda godišnje, u usporedbi s 5,08 s marstacimabom-hncq, što je FDA opisala kao “slično” standardnim tretmanima.
Proizvođač lijeka izvijestio je o 35 %-tnom smanjenju godišnjih stopa krvarenja kod onih koji su prethodno bili na preventivnim tretmanima i o 92 %-tnom smanjenju kod onih koji su prethodno koristili tretmane po potrebi.
Uobičajene nuspojave marstacimaba-hncq uključuju reakcije na mjestu injekcije, glavobolje i svrbež. FDA je također upozorila na potencijalne rizike poput krvnih ugrušaka, preosjetljivosti i mogućih štetnih učinaka na embrije ili fetuse u razvoju.
Pročitajte i ove članke:
- Znanstvenici osmislili kako testirati zgrušavanje krvi pomoću samo jedne kapi i pametnog telefona
- Prirodni lijek protiv zgrušavanja krvi: Imamo popis namirnica, biljaka i dodataka prehrani koji imaju sličan učinak kao tablete, ali bez nuspojava
- Krvni ugrušci: Simptomi koje trebate prepoznati na vrijeme.
Tekst Dana
Za vas izdvajamo
Ovo se nalazi na vašoj četkici za zube i glavi tuša!
- Tomislav Stanić
- 1 min čitanja
- FDA Approves New Treatment for Hemophilia A or B. (2024). FDA.
- O’Mary, L. (2024). New Hemophilia Drug Helps Prevent Bleeding Episodes. WebMD.