Brineura 150 mg otopina za infuziju cerliponaza alfa

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primati ovaj lijek jer sadrži Vama važne podatke.

• Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
• Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku.
• Ako Vi ili Vaše dijete primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika.
• To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

1. Što je Brineura i za što se koristi?
2. Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Brineura?
3. Kako primjenjivati lijek Brineura?
4. Moguće nuspojave
5. Kako čuvati lijek Brineura?
6. Sadržaj pakiranja i druge informacije

1. Što je Brineura i za što se koristi

Brineura sadrži djelatnu tvar cerliponazu alfa, koja pripada skupini lijekova poznatih kao enzimska nadomjesna terapija. Upotrebljava se za liječenje bolesnika s neuronalnom ceroidnom lipofuscinozom tip 2 (CLN2), bolešću poznatom i kao nedostatak tripeptidil-peptidaze 1 (TPP1).

Osobe s bolešću CLN2 nemaju enzim pod nazivom TPP1 ili ga imaju u premaloj količini, a to uzrokuje taloženje tvari poznatih kao lizosomski materijali za nakupljanje. U osoba s bolešću CLN2, do takvog nakupljanja dolazi u određenim dijelovima tijela, uglavnom u mozgu.

Kako Brineura djeluje

Ovaj lijek nadomješta enzim koji nedostaje, TPP1, što smanjuje taloženje lizosomskih materijala za nakupljanje. Ovaj lijek djeluje tako da usporava napredovanje bolesti.

2. Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Brineura

Ne smijete primiti lijek Brineura:

• Ako ste Vi ili Vaše dijete imali po život opasne alergijske reakcije na cerliponazu alfa ili bilo koji drugi sastojak ovoga lijeka (naveden u dijelu 6), a reakcije se nastavljaju javljati kada ponovno primite cerliponazu alfa.
• Ako Vi ili Vaše dijete imate usađeno pomagalo za odvođenje viška tekućine iz mozga.
• Ako Vi ili Vaše dijete sada imate znakove infekcije povezane s pomagalom ili pomagalo ima grešku. Liječnik može odlučiti nastaviti liječenje kada infekcija ili problemi vezani uz pomagalo prođu.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek.

• Tijekom liječenja lijekom Brineura, Vama ili Vašem djetetu mogu se javiti problemi s usađenim pomagalom (vidjeti dio 4 „Moguće nuspojave“), uključujući infekciju ili grešku pomagala. Liječenje može biti prekinuto ako pomagalo treba zamijeniti ili dok se ne izliječi infekcija. Obratite se liječniku ako imate pitanja o pomagalu koji Vam je usađen.
• Uz lijek Brineura moguće su po život opasne alergijske reakcije. Liječnik će kod Vas ili Vašega djeteta pratiti simptome po život opasnih alergijskih reakcija, kao što su koprivnjača, svrbež ili naleti crvenila, otečene usne, jezik i/ili grlo, nedostatak zraka, promuklost, plava boja na vrhovima prstiju ruku ili oko usana, nizak tonus mišića, nesvjestica ili nemogućnost zadržavanja mokraće (inkontinencija).
• Liječnik će Vama ili Vašem djetetu provjeriti brzinu srčanih otkucaja, krvni tlak, brzinu disanja
• tjelesnu temperaturu prije, tijekom i poslije liječenja. Ako je potrebno, liječnik može odlučiti dodatnom praćenju.
• Liječnik će provjeravati odstupanja od normalne električne aktivnosti srca (EKG) svakih 6 mjeseci. Ako ste Vi ili Vaše dijete prije imali srčanih tegoba, liječnik ili medicinska sestra pratit će aktivnost srca tijekom svake infuzije.
• Liječnik može poslati uzorke tekućine iz mozga (cerebrospinalni likvor) na provjeru, kako bi se ustanovilo postoje li znakovi infekcije.
• Lijek Brineura nije primjenjivan bolesnicima s uznapredovalom bolešću na početku liječenja ili djece mlađe od 2 godine. Liječnik će razmotriti da li je liječenje lijekom Brineura ispravno za vas i vaše dijete.

Drugi lijekovi i Brineura

Obavijestite svog liječnika ako Vi ili Vaše dijete uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje druge lijekove.

Trudnoća, dojenje i plodnost

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom liječniku za savjet prije nego uzmete ovaj lijek.

Ne biste trebali primati liječenje lijekom Brineura tijekom trudnoće osim ako nije neophodno. Nije poznato izlučuje li se Brineura majčinim mlijekom. Dojenje se treba prekinuti za vrijeme liječenja lijekom Brineura. Nije poznato utječe li Brineura na plodnost.

Upravljanje vozilima i strojevima

Nije poznato hoće li Brineura utjecati na sposobnost upravljanja vozilima ili rada sa strojevima.

Molimo, posavjetujte se s liječnikom.

Brineura sadrži natrij:

Jedna bočica sadrži 44 mg natrija. O tome treba voditi računa u bolesnika na prehrani s ograničenjem unosa natrija.

3. Kako primjenjivati lijek Brineura

Za primjenu lijeka Brineura, Vama ili Vašem djetetu bit će potrebno kirurškim postupkom usaditi pomagalo koji pomaže da lijek dospije do određenog dijela mozga.

Lijek Brineura daje liječnik s iskustvom u davanju lijekova intracerebroventrikularnim putem (infuzija u tekućinu mozga) u bolnici ili klinici.

Lijek Brineura nije primjenjivan bolesnicima mlađim od 2 godine ili starijim od 8 godina (na početku kliničkog ispitivanja). Ograničeno je iskustvo s primjenom u malobrojnih bolesnika u dobi od 2 godine.

Preporučena doza lijeka Brineura temelji se na Vašoj dobi ili dobi Vašega djeteta, a primjenjivat će se jednom svaki drugi tjedan:

• od rođenja do < 6 mjeseci: 100 mg
• 6 mjeseci do < 1 godine: 150 mg
• 1 godina do < 2 godine: 200 mg (prve 4 doze), 300 mg (sve ostale doze)
• ≥ 2 godine: 300 mg.

Liječnik može Vama ili Vašem djetetu prilagoditi dozu ili vrijeme davanja lijeka ako se infuzija ne podnosi, ako se pojavi alergijska reakcija ili možda postoji porast tlaka u mozgu.

Lijek se polagano pumpa kroz usađeno pomagalo. Kada je lijek primijenjen, daje se kraća infuzija otopine kojom se Brineura ispire iz opreme za infuziju, tako da cjelokupna doza dospije do mozga.

Davanje lijeka i otopine trajat će oko 2 – 4 sata i 30 minuta, ovisno o Vašoj dozi ili dozi Vašega djeteta. Liječnik može smanjiti dozu ili usporiti brzinu infuzije, ovisno o tome kako reagirate tijekom terapije.

Prije svake terapije lijekom Brineura, liječnik može Vama ili Vašem djetetu dati lijekove kao što su antipiretici koji snižavaju vrućicu ili antihistaminike za liječenje alergijskih reakcija, kako bi se smanjile nuspojave koje se mogu javiti tijekom ili ubrzo nakon terapije.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku.

4. Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Odmah obavijestite liječnika ili medicinsku sestru ako Vam se pojavi nešto od sljedećeg:

Vrlo česte nuspojave (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba):

• vrućica
• povraćanje
• osjećaj razdražljivosti
• konvulzije (napadaji)
• reakcije za vrijeme ili ubrzo nakon primanja lijeka, kao što su koprivnjača, svrbež ili naleti crvenila, otečene usne, jezik i/ili grlo, nedostatak zraka, promuklost, plava boja na vrhovima prstiju ruku ili oko usana, nizak tonus (napetost) mišića, nesvjestica i nemogućnost zadržavanja mokraće (inkontinencija).

Česte nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 10 osoba):

• bakterijske infekcije povezane s pomagalom
• usporeni srčani otkucaji
• pomagalo ne funkcionira ispravno zbog začepljenosti zapažene tijekom pripreme infuzije

Nepoznate (učestalost ne može biti procijenjena na osnovu dostupnih podataka)

• pomagalo je pomjeren te ne funkcionira na ispravan način kod pripreme za infuziju

Ovaj lijek može prouzročiti druge nuspojave:

Vrlo česte nuspojave:

• glavobolja
• povišena ili snižena razina proteina u tekućini mozga
• poremećeni rezultati električne aktivnosti srca (EKG)
• povećan broj stanica u tekućini moždine (spinalni likvor) uočenih laboratorijskim praćenjem
• infekcija nosa ili grla (prehlada)
• teškoće s iglom (igla za infuziju ispadne iz usađenog pomagala).

Česte nuspojave:

• bol
• osip
• koprivnjača
• spuštena glava (tako da brada pada prema prsima)
• bol u trbuhu
• propuštanje pomagala
• mjehurići u ustima ili na jeziku
• oticanje ili crvenilo očnih kapaka i bjeloočnice
• osjećaj nervoze
• poremećaj želuca ili crijeva.

Prijavljivanje nuspojava

Ako Vi ili Vaše dijete primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u  Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5. Kako čuvati Brineura

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na bočici i kutiji iza oznake EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u uspravnom položaju u zamrzivaču (od -25 °C do -15 °C). Prevoziti i dostavljati zamrznuto (od -85 °C do -15 °C). Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od svjetlosti.

Otopljeni lijek Brineura i otopina za ispiranje trebaju se odmah upotrijebiti. Lijek se smije izvući samo iz neotvorenih bočica neposredno prije uporabe. Ako se ne mogu upotrijebiti odmah, neotvorene bočice lijeka Brineura ili otopine za ispiranje trebaju se čuvati na temperaturi od 2 do 8°C te iskoristiti u roku od 24 sata.

Kemijska i fizikalna stabilnost lijeka u primjeni u primjeni dokazana je u trajanju do 12 sati na sobnoj temperaturi (19-25 °C). S mikrobiološkog stajališta, otvorene bočice ili lijek u štrcaljkama treba upotrijebiti odmah. Ako se ne upotrijebi odmah, vrijeme i uvjeti čuvanja lijeka u primjeni prije uporabe odgovornost su korisnika.

Za čuvanje lijeka Brineura odgovoran je Vaš liječnik ili ljekarnik. Oni su odgovorni i za pravilno zbrinjavanje neupotrijebljenog lijeka Brineura.

6. Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Brineura sadrži

• Djelatna tvar je cerliponaza alfa. Jedna bočica lijeka Brineura sadrži 150 mg cerliponaze alfa u 5 ml otopine. Jedan ml otopine za infuziju sadrži 30 mg cerliponaze alfa.
• Drugi sastojci lijeka Brineura i otopine za ispiranje: natrijev hidrogenfosfat heptahidrat, natrijev dihidrogenfosfat hidrat, natrijev klorid, kalijev klorid, magnezijev klorid heksahidrat, kalcijev klorid dihidrat i voda za injekcije (vidjeti dio 2 „Brineura sadrži natrij“).

Kako Brineura izgleda i sadržaj pakiranja

Brineura i otopina za ispiranje otopine su za infuziju. Otopine su bistre do lagano opalescentne i bezbojne do blijedožute; otopina lijeka Brineura može katkad sadržavati tanka prozirna vlakna ili neprozirne čestice.

Veličina pakiranja: 3 bočice (dvije bočice lijeka Brineura i jedna bočica otopine za ispiranje), svaka sadrži 5 ml otopine.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet i proizvođač

BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irska

Ovaj lijek je odobren u „iznimnim okolnostima”. To znači da zbog male učestalosti ove bolesti nije bilo moguće dobiti potpune informacije o ovom lijeku. Europska agencija za lijekove će svake godine procjenjivati sve nove informacije o ovom lijeku te će se ova uputa ažurirati prema potrebi.

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za lijekove:  http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

• Brineura